急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia, AML)

這是一份關於急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia, AML) 的詳細介紹，內容將涵蓋定義、流行病學、病因、病生理機制、臨床表現、診斷標準、分類、預後因素以及治療原則，並盡可能結合台灣的臨床實踐考量。

急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia, AML)

### 1. 定義 (Definition)
急性骨髓性白血病 (AML) 是一種起源於骨髓造血幹細胞或早期骨髓系前驅細胞 (myeloid progenitor cells) 的惡性血液腫瘤。其特徵為這些惡性細胞（稱為芽細胞, blasts）在骨髓中不受控制地增殖與積累，並抑制了正常的造血功能，導致紅血球、白血球（尤其是成熟的顆粒球）及血小板的減少。

根據世界衛生組織 (WHO) 的診斷標準，當骨髓或周邊血液中的芽細胞比例達到或超過 20% 時，即可診斷為 AML。然而，若病人具有特定的細胞遺傳學異常，例如 t(8;21)(q22;q22.1); RUNX1-RUNX1T1，inv(16)(p13.1q22) 或 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11，或 t(15;17)(q22;q12.1); PML-RARA（即急性早幼粒細胞白血病, APL），則即使芽細胞比例未達 20%，亦可診斷為 AML。

### 2. 流行病學 (Epidemiology)

  • 發生率： AML 是成人最常見的急性白血病。其發生率隨年齡增長而顯著增加，中位診斷年齡約為 65-70 歲。

  • 性別： 男性略多於女性。

  • 台灣數據： 根據台灣癌症登記中心的資料，AML 在台灣的發生情況與國際趨勢相似，是成人主要的急性白血病類型之一。具體的年發生率和年齡分佈可參考最新的癌症登記年報。

### 3. 病因與危險因子 (Etiology and Risk Factors)
大多數 AML 的確切病因不明 (de novo AML)。已知的危險因子包括：

  • 環境暴露：

    • 高劑量游離輻射： 如原子彈爆炸倖存者、核電廠事故。

    • 化學物質： 長期暴露於苯 (benzene)、甲醛等。

    • 抽菸： 是一個確定的風險因子。

  • 先前治療史：

    • 化學治療： 曾接受過某些化療藥物（尤其是烷化劑 alkylating agents 和拓撲異構酶II抑制劑 topoisomerase II inhibitors）治療其他癌症的病人，可能發展為治療相關AML (therapy-related AML, t-AML)，預後通常較差。

    • 放射治療： 同樣可能增加 t-AML 風險。

  • 血液疾病史：

    • 骨髓增生異常綜合症 (Myelodysplastic Syndrome, MDS)。

    • 骨髓增生性腫瘤 (Myeloproliferative Neoplasms, MPN)，如慢性骨髓性白血病 (CML)、真性紅血球增多症 (PV)、原發性血小板增多症 (ET)、原發性骨髓纖維化 (PMF)。

    • 這些情況轉化成的 AML 稱為次發性AML (secondary AML, s-AML)，預後也常較差。

  • 遺傳因素：

    • 某些遺傳綜合症： 如唐氏症 (Down syndrome) 患者發生 AML (尤其是急性巨核芽細胞白血病) 的風險顯著增高。其他如范可尼貧血 (Fanconi anemia)、布盧姆綜合症 (Bloom syndrome) 等。

    • 家族性 AML： 罕見，但已發現一些胚系基因突變 (germline mutations) 與家族性 AML 易感性相關，如 CEBPA, RUNX1, GATA2, DDX41, TP53 (Li-Fraumeni syndrome)。

### 4. 病理生理學 (Pathophysiology)
AML 的發生是一個多步驟、多基因突變累積的過程，導致造血幹細胞/前驅細胞獲得以下異常特性：

  1. 增殖優勢 (Proliferative advantage)： 基因突變（如 FLT3, KIT, RAS 家族基因）活化細胞內信號傳導通路，促進細胞不受控制地分裂。

  2. 分化停滯 (Differentiation block)： 影響造血分化的關鍵轉錄因子基因發生突變或異常融合（如 RUNX1-RUNX1T1, CBFB-MYH11, PML-RARA, CEBPA, NPM1），導致芽細胞無法成熟。

  3. 凋亡抵抗 (Resistance to apoptosis)： 惡性細胞逃避程序性細胞死亡。

  4. 表觀遺傳失調 (Epigenetic dysregulation)： 影響 DNA 甲基化 (DNMT3A, TET2, IDH1/2) 或組蛋白修飾 (ASXL1, EZH2) 的基因突變，改變基因表達模式。

  5. 剪接體異常 (Spliceosome machinery defects)： 如 SF3B1, SRSF2, U2AF1 突變。

這些基因異常的協同作用導致惡性芽細胞克隆性擴增，並在骨髓中積聚，取代正常的造血細胞，最終導致骨髓衰竭。

### 5. 臨床表現 (Clinical Manifestations)
AML 的臨床表現主要由骨髓衰竭和白血病細胞浸潤器官組織所引起。

  • 骨髓衰竭相關症狀：

    • 貧血 (Anemia)： 疲倦、虛弱、臉色蒼白、活動後呼吸急促、心悸。

    • 血小板低下 (Thrombocytopenia)： 皮膚瘀點/瘀斑、牙齦出血、鼻血、月經過多，嚴重時可有消化道出血或顱內出血。

    • 白血球異常：

      • 嗜中性球低下 (Neutropenia)： 易發生感染，常表現為發燒、喉嚨痛、肺炎、蜂窩組織炎、肛周感染，甚至敗血症。

      • 白血球增多 (Leukocytosis)： 周邊血液中可能充滿功能異常的芽細胞。

  • 白血病細胞浸潤相關症狀 (Extramedullary involvement)：

    • 牙齦增生 (Gingival hyperplasia)： 尤其在單核球系 AML (M4, M5 亞型) 常見。

    • 皮膚浸潤 (Leukemia cutis)： 皮膚出現無痛性、隆起的紫色或紅色結節或斑塊。

    • 淋巴結腫大 (Lymphadenopathy)。

    • 肝脾腫大 (Hepatosplenomegaly)。

    • 骨骼疼痛 (Bone pain)： 因白血病細胞在骨髓內擴張或浸潤骨膜所致。

    • 中樞神經系統 (CNS) 侵犯： 相對少見於初診斷成人 AML (約 5%)，但若發生可有頭痛、噁心嘔吐、視力模糊、腦神經麻痺、意識改變等。單核球系 AML 風險較高。

    • 粒細胞肉瘤 (Myeloid sarcoma / Chloroma)： 白血病細胞在骨髓外形成腫塊，可發生於身體任何部位，如皮膚、淋巴結、骨骼、軟組織等。

  • 全身性症狀： 發燒（可因感染或腫瘤本身引起）、體重減輕、盜汗。

  • 特殊併發症：

    • 高白血球症 (Hyperleukocytosis) 與白血球凝滯症 (Leukostasis)： 當周邊血液芽細胞數目極高 (通常 > 50,000-100,000/μL) 時，血液黏稠度增加，芽細胞可能阻塞微血管循環，導致呼吸困難、低血氧、神經學症狀（意識混亂、視力障礙）、陰莖異常勃起等。此為血液急症，需緊急處理。

    • 腫瘤溶解症候群 (Tumor Lysis Syndrome, TLS)： 在高腫瘤負荷或對化療敏感的病人，大量癌細胞快速死亡釋放內容物，導致高尿酸血症、高鉀血症、高磷血症、低鈣血症，可引發急性腎損傷、心律不整。

    • 瀰漫性血管內凝血 (Disseminated Intravascular Coagulation, DIC)： 尤其在急性早幼粒細胞白血病 (APL, M3) 非常常見且嚴重，表現為出血和血栓並存。

### 6. 實驗室檢查與影像學發現 (Laboratory and Imaging Findings)

  • 血液常規 (Complete Blood Count, CBC) 及分類 (Differential Count, DC)：

    • 通常可見全血球減少 (pancytopenia)，或白血球總數正常甚至升高但伴隨貧血和血小板低下。

    • 周邊血液抹片中可見芽細胞 (blasts)。

  • 周邊血液抹片 (Peripheral Blood Smear, PBS)：

    • 評估芽細胞的形態、比例。

    • Auer rods： 針狀或紡錘狀的嗜伊紅性顆粒聚集物，位於芽細胞胞漿內，是骨髓系芽細胞的特徵性結構，對診斷 AML 有重要意義。在 APL 中，Auer rods 常成束出現 (faggot cells)。

  • 骨髓穿刺與切片檢查 (Bone Marrow Aspiration and Biopsy)：

    • 診斷 AML 的金標準。

    • 形態學 (Morphology)： 評估骨髓增生程度（通常為極度增生, hypercellular）、芽細胞比例（診斷 AML 需 ≥ 20%）、芽細胞形態特徵、以及殘存正常造血細胞情況。

    • 細胞化學染色 (Cytochemistry)： 輔助區分 AML 不同亞型及與急性淋巴性白血病 (ALL) 鑑別。

      • 髓過氧化物酶 (Myeloperoxidase, MPO)： 骨髓系陽性，淋巴系陰性。

      • 蘇丹黑B (Sudan Black B, SBB)： 骨髓系陽性，淋巴系陰性。

      • 非特異性酯酶 (Non-specific Esterase, NSE)： 單核球系陽性，可被氟化鈉 (NaF) 抑制。特異性酯酶 (Specific Esterase, SE / Chloroacetate esterase) 則在顆粒球系陽性。

    • 免疫表型分析 (Immunophenotyping by Flow Cytometry)： 利用單株抗體檢測細胞表面及胞漿內抗原，精確鑑定芽細胞的細胞系別 (lineage) 和分化階段。

      • 骨髓系標記： CD13, CD33, CD117 (c-kit), MPO (cytoplasmic)。

      • 單核球系標記： CD14, CD4, CD11b, CD11c, CD36, CD64, Lysozyme。

      • 早期幹/前驅細胞標記： CD34, HLA-DR (APL 通常為 CD34- HLA-DR-)。

      • 巨核細胞系標記： CD41, CD61。

      • 紅血球系標記： Glycophorin A, CD71。

    • 細胞遺傳學分析 (Cytogenetics / Karyotyping)： 檢測染色體數目和結構異常。這是 AML 分類、預後評估和治療選擇的關鍵。

    • 分子基因檢測 (Molecular Genetics)： 利用 PCR、次世代定序 (NGS) 等技術檢測特定的基因突變 (如 NPM1, FLT3-ITD/TKD, CEBPA (biallelic), IDH1/2, RUNX1, ASXL1, TP53 等) 或融合基因 (如 PML-RARA, RUNX1-RUNX1T1, CBFB-MYH11)。這些分子標記對預後分層和指導標靶治療日益重要。

  • 其他實驗室檢查：

    • 生化檢查： 肝功能 (AST, ALT, Bilirubin)、腎功能 (BUN, Creatinine)、電解質 (K, P, Ca)、尿酸 (Uric acid)、乳酸脫氫酶 (LDH，常顯著升高)。

    • 凝血功能檢查： 凝血酶原時間 (PT)、部分凝血活酶時間 (aPTT)、纖維蛋白原 (Fibrinogen)、D-dimer (尤其在 APL 或懷疑 DIC 時)。

    • 人類白血球抗原 (HLA) 配型： 若病人可能需要異體造血幹細胞移植，應儘早為病人及親屬進行 HLA 配型。

  • 影像學檢查：

    • 胸部X光： 評估肺部感染或縱膈腔是否有腫塊 (如粒細胞肉瘤)。

    • 電腦斷層 (CT) 或磁振造影 (MRI)： 懷疑有髓外疾病（如 CNS 侵犯、粒細胞肉瘤）時使用。

### 7. 診斷與分類 (Diagnosis and Classification)

  • 診斷標準： 如前述，骨髓或周邊血芽細胞 ≥ 20%，或存在特定 WHO 定義的遺傳學異常。

  • WHO 分類系統 (2022 WHO Classification of Haematolymphoid Tumours, 5th edition 為最新，但臨床及考試可能仍會涉及 2016/2017 版概念)：
    WHO 分類整合了形態學、免疫表型、細胞遺傳學和分子遺傳學特徵，以及臨床病史。主要類別包括：

    1. AML with defining genetic abnormalities (AML 伴特定基因異常)： 預後和治療常與特定基因異常緊密相關。

      • AML with t(8;21)(q22;q22.1); RUNX1-RUNX1T1

      • AML with inv(16)(p13.1q22) or t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11

      • Acute promyelocytic leukemia (APL) with PML::RARA (e.g., t(15;17)(q22;q12.1))

      • AML with t(9;11)(p21.3;q23.3); KMT2A-MLLT3

      • AML with t(6;9)(p23;q34.1); DEK-NUP214

      • AML with inv(3)(q21.3q26.2) or t(3;3)(q21.3;q26.2); GATA2, MECOM

      • AML (megakaryoblastic) with t(1;22)(p13.3;q13.3); RBM15-MKL1 (主要見於嬰幼兒)

      • AML with BCR::ABL1 (2022 WHO 新增，過去被視為 CML 急性轉化)

      • AML with mutated NPM1

      • AML with biallelic mutations of CEBPA

      • AML with mutated RUNX1 (2016/2017 版，2022 版對其分類地位有調整，更強調其作為預後不良標記)

      • (2022 WHO 還新增了其他罕見的基因異常定義的 AML 亞型)

    2. AML, defined by differentiation (AML，依分化定義)： 此類別主要基於形態學和免疫表型，類似於舊的 FAB 分類概念，用於不符合特定基因異常定義的 AML。

      • AML with minimal differentiation

      • AML without maturation

      • AML with maturation

      • Acute myelomonocytic leukemia (AMML)

      • Acute monoblastic and monocytic leukemia (AMoL)

      • Pure erythroid leukemia (取代了舊的 M6a/M6b 部分概念)

      • Acute megakaryoblastic leukemia

      • Acute basophilic leukemia

      • Acute panmyelosis with myelofibrosis

    3. Therapy-related myeloid neoplasms (治療相關骨髓腫瘤, t-MN)： 包括 t-AML, t-MDS, t-MDS/MPN。

    4. Myeloid sarcoma (粒細胞肉瘤)： 可單獨發生或與骨髓 AML 同時存在。

    5. Myeloid proliferations related to Down syndrome (唐氏症相關骨髓增生)。

    6. AML, not otherwise specified (AML, NOS)： 當 AML 不符合上述任何特定類別時歸於此類。其診斷仍依賴芽細胞比例 ≥ 20%。

  • FAB 分類 (French-American-British classification) (歷史意義)：
    雖然 WHO 分類已取代 FAB 分類，但 FAB 的 M0-M7 亞型概念在臨床溝通和理解形態學時仍有參考價值。

    • M0: AML, minimally differentiated

    • M1: AML, without maturation

    • M2: AML, with maturation

    • M3: Acute promyelocytic leukemia (APL)

    • M4: Acute myelomonocytic leukemia (AMML)

      • M4eo: AMML with eosinophilia (常伴 inv(16))

    • M5: Acute monocytic leukemia (M5a: monoblastic; M5b: monocytic)

    • M6: Acute erythroid leukemia

    • M7: Acute megakaryoblastic leukemia

### 8. 預後因素 (Prognostic Factors)
AML 的預後具有高度異質性。主要的預後因素包括：

  • 年齡： 年齡是重要的獨立預後因素，通常 >60-65 歲的患者預後較差，對強力化療的耐受性也較差。

  • 體能狀態 (Performance status, e.g., ECOG score)： 體能狀態差者預後較差。

  • 白血球計數： 初診斷時白血球計數非常高 (如 >100,000/μL) 通常與較差預後相關。

  • AML 的來源：

    • De novo AML (原發性)

    • Secondary AML (s-AML, 從 MDS 或 MPN 轉化而來) – 預後較差。

    • Therapy-related AML (t-AML) – 預後通常最差。

  • 細胞遺傳學異常 (Cytogenetics)： 根據染色體異常可將 AML 分為預後良好、中等和不良三組 (如 ELN 風險分層)：

    • 預後良好 (Favorable)： t(8;21), inv(16)/t(16;16), PML-RARA (APL)。

    • 預後中等 (Intermediate)： Normal karyotype (NK), t(9;11), 其他非良好/不良的異常。NK-AML 的預後還需結合分子標記進一步細分。

    • 預後不良 (Adverse/Poor)： Complex karyotype (≥3 條獨立染色體異常), monosomy 5/del(5q) (-5/del(5q)), monosomy 7 (-7), inv(3)/t(3;3), t(6;9), t(9;22) (BCR-ABL1), KMT2A (MLL) rearrangement (部分，如 t(9;11) 屬中等)。

  • 分子基因突變 (Molecular Genetics)：

    • 預後良好相關：

      • Mutated NPM1 (若無 FLT3-ITD 或為低 allelic ratio FLT3-ITD，且在 NK-AML 背景下)。

      • Biallelic mutated CEBPA (雙等位基因 CEBPA 突變)。

    • 預後不良相關：

      • FLT3-ITD (尤其是高 allelic ratio)。

      • Mutated TP53 (常與複雜核型相關)。

      • Mutated RUNX1。

      • Mutated ASXL1。

      • (註：ELN (European LeukemiaNet) 等國際指引會定期更新基於細胞遺傳學和分子標記的風險分層標準。)

  • 對誘導治療的反應： 能否達到完全緩解 (Complete Remission, CR)，以及達到 CR 的速度。

  • 微量殘存疾病 (Measurable/Minimal Residual Disease, MRD)： 在誘導或鞏固治療後，通過流式細胞術或分子方法檢測到的 MRD 陽性，與較高的復發風險和較差的預後相關。

### 9. 治療原則 (Treatment Principles)
AML 的治療目標是達到持久的完全緩解，最終治癒。治療策略需個體化，綜合考量病人年齡、體能狀態、共病症、AML 亞型及其預後風險分層。

  • A. 誘導緩解治療 (Induction Chemotherapy)：

    • 目標：快速清除骨髓中絕大部分白血病細胞，使正常造血功能恢復。

    • 標準方案 ("7+3" regimen)：

      • Cytarabine (Ara-C)： 100-200 mg/m²/day，連續靜脈輸注 7 天。

      • Anthracycline：

        • Daunorubicin：45-90 mg/m²/day，靜脈注射 3 天 (第1-3天)。

        • 或 Idarubicin：12 mg/m²/day，靜脈注射 3 天 (第1-3天)。Idarubicin 可能對某些亞型或年輕病人效果更佳。

    • 對於年輕 (<60-65歲)、體能狀態良好的病人，此為標準誘導方案。

    • 治療後約 14-28 天進行骨髓檢查，評估是否達到完全緩解 (CR)。

    • 完全緩解 (CR) 標準： 骨髓芽細胞 < 5%，周邊血象恢復 (ANC > 1,000/μL, Platelet > 100,000/μL)，無髓外疾病，不依賴輸血。

  • B. 鞏固治療 (Consolidation Therapy / Post-remission Therapy)：

    • 目標：清除誘導治療後可能殘存的微量白血病細胞，降低復發風險，提高治癒率。

    • 鞏固治療的選擇主要依據 AML 的預後風險分層：

      • 預後良好者 (e.g., t(8;21), inv(16))： 通常給予 3-4 個療程的高劑量 Cytarabine (HiDAC) (例如：Cytarabine 1.5-3 g/m² 每12小時一次，於第1, 3, 5天給予)。

      • 預後中等/不良者：

        • 異體造血幹細胞移植 (Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation, allo-HSCT)： 對於適合移植的年輕病人 (<65-70歲) 且有合適捐贈者 (HLA相合的親屬或無關捐贈者)，allo-HSCT 是首選的鞏固治療，能提供最佳的長期無病存活機會。通常在第一或第二個 CR 後進行。

        • 若不適合移植或無合適捐贈者：可考慮數個療程的 HiDAC，或參與臨床試驗。對於某些特定分子標記的病人，可考慮標靶藥物維持治療。

  • C. 急性早幼粒細胞白血病 (APL, AML with PML-RARA) 的特殊治療：

    • APL 是一種高度可治癒的 AML 亞型，但初診斷時易併發致命性 DIC。

    • 標準治療 (分化誘導治療)：

      • 全反式維甲酸 (All-trans retinoic acid, ATRA)： 口服，誘導異常早幼粒細胞分化。

      • 三氧化二砷 (Arsenic trioxide, ATO)： 靜脈注射，誘導細胞凋亡及部分分化。

    • 根據Sanz風險分層 (WBC 和血小板計數)：

      • 低/中危 APL (WBC ≤ 10,000/μL)： ATRA + ATO 已成為標準一線無化療誘導及鞏固方案，治癒率可達 90% 以上。

      • 高危 APL (WBC > 10,000/μL)： 通常在 ATRA + ATO 基礎上加用 Anthracycline 類化療藥物 (如 Idarubicin) 以快速降低白血球，減少早期死亡風險。

    • 重要注意事項：

      • 治療期間需積極處理 DIC (輸注血小板、新鮮冷凍血漿、纖維蛋白原等)。

      • 警惕並處理分化症候群 (Differentiation Syndrome，舊稱 Retinoic Acid Syndrome)：表現為發燒、呼吸困難、體重增加、肺部浸潤、胸腔積液、心包積液、低血壓、腎功能損害。一旦懷疑，應立即給予高劑量類固醇 (如 Dexamethasone)。

  • D. 老年或不適合強力化療 (Unfit) 的 AML 病人：

    • 治療目標可能更側重於控制疾病進展、改善症狀、提高生活品質、延長存活期，而非追求治癒。

    • 治療選擇包括：

      • 低強度化療：

        • 低劑量 Cytarabine (LDAC)： 皮下或靜脈注射。

        • 去甲基化藥物 (Hypomethylating agents, HMAs)： Azacitidine (皮下或靜脈) 或 Decitabine (靜脈)。

      • 標靶治療合併低強度化療：

        • Venetoclax (BCL-2 抑制劑) 合併 HMAs 或 LDAC：近年來顯著改善了老年/不適合強力化療 AML 病人的緩解率和總體存活，已成為重要的一線選擇。

      • 其他標靶藥物單用或合併： 如 IDH1/2 抑制劑 (Ivosidenib/Enasidenib) 用於帶有相應突變的病人。

      • 最佳支持性治療 (Best Supportive Care, BSC)： 包括輸血、感染控制、疼痛管理等。

  • E. 標靶治療 (Targeted Therapy)：

    • FLT3 抑制劑：

      • Midostaurin： 多激酶抑制劑，與標準 "7+3" 化療及鞏固期 HiDAC 合併使用於新診斷的 FLT3突變 (ITD 或 TKD) AML 病人。

      • Gilteritinib, Quizartinib： 第二代 FLT3 抑制劑，主要用於復發/難治性 (Relapsed/Refractory, R/R) FLT3 突變 AML。

    • IDH1/IDH2 抑制劑：

      • Ivosidenib (IDH1 抑制劑), Enasidenib (IDH2 抑制劑)： 用於 R/R 或不適合強力化療的、帶有相應 IDH1 或 IDH2 突變的 AML 病人。

    • Gemtuzumab Ozogamicin (GO)： 抗 CD33 抗體-藥物偶聯物。可與化療合併用於新診斷的 CD33 陽性 AML (尤其預後良好/中等風險)，或單獨用於 R/R AML。

    • Glasdegib： Hedgehog pathway inhibitor，可與 LDAC 合併用於不適合強力化療的新診斷 AML。

  • F. 支持性治療 (Supportive Care)： 是 AML 治療中不可或缺的一環。

    • 輸血治療： 根據需要輸注紅血球濃厚液和血小板濃厚液。

    • 感染預防與治療：

      • 預防性抗生素/抗黴菌/抗病毒藥物： 在預期長時間嚴重嗜中性球低下時考慮使用。

      • 發燒性嗜中性球低下 (Febrile Neutropenia)： 視為醫療急症，需立即經驗性使用廣效性抗生素。

      • G-CSF (顆粒球集落刺激因子)： 在某些情況下 (如感染嚴重、預期骨髓抑制時間長) 可考慮使用以縮短嗜中性球低下期，但常規用於 AML 誘導治療的效益尚有爭議。

    • 腫瘤溶解症候群 (TLS) 預防與處理：

      • 充分水化、使用 Allopurinol (預防高尿酸血症) 或 Rasburicase (治療已存在的高尿酸血症或高風險 TLS)。

      • 密切監測並矯正電解質異常。

    • 白血球凝滯症 (Leukostasis) 處理：

      • 緊急白血球分離術 (Leukapheresis)。

      • 立即開始誘導化療以降低芽細胞數量。

      • Hydroxyurea 可用於快速降低極高的白血球數。

    • 營養支持、心理支持。

  • G. 中樞神經系統 (CNS) 白血病預防與治療：

    • 對於高風險 CNS 侵犯的 AML (如高白血球數、單核球系 AML、特定染色體異常)，可考慮預防性鞘內注射化療 (Intrathecal chemotherapy, IT)，藥物如 Methotrexate, Cytarabine。

    • 已確診 CNS 白血病者，需給予鞘內注射化療，有時需合併全身性高劑量化療藥物 (能通過血腦屏障者，如高劑量 Ara-C, 高劑量 Methotrexate) 或顱部/脊髓放射治療。

### 10. 併發症 (Complications)

  • 疾病本身併發症： 感染、出血、貧血、器官浸潤、TLS、DIC、Leukostasis。

  • 治療相關併發症：

    • 骨髓抑制及其後果 (感染、出血)。

    • 消化道毒性：噁心、嘔吐、口腔黏膜炎、腹瀉。

    • 脫髮。

    • 器官毒性：心臟毒性 (Anthracyclines)、肝毒性、腎毒性、神經毒性 (高劑量 Ara-C 可致小腦症候群、高劑量 MTX)。

    • 不孕症。

    • 次發性惡性腫瘤 (長期存活者)。

    • 移植物抗宿主病 (GVHD) (allo-HSCT 後)。

### 11. 台灣本土考量

  • 治療指引： 台灣的 AML 治療原則主要遵循國際權威指引，如美國國家癌症資訊網 (NCCN) 指引和歐洲白血病網 (ELN) 的建議。台灣血液病學會及相關學術團體也會參考這些指引制定本土化的建議。

  • 藥物可近性與健保給付： 許多新型標靶藥物 (如 FLT3 抑制劑、IDH 抑制劑、Venetoclax) 和免疫治療藥物價格昂貴，其在台灣的健保給付條件是臨床醫師在制定治療計畫時需要考量的重要因素。部分藥物可能需要專案申請或病人自費。

  • 造血幹細胞移植資源： 台灣擁有優秀的造血幹細胞移植中心，以及慈濟骨髓幹細胞中心等非親屬捐贈者資料庫，為需要移植的病人提供了機會。

  • 臨床試驗： 鼓勵符合條件的病人參與臨床試驗，以獲得最新的治療機會。

  • 基因檢測： NGS 等分子基因檢測在台灣逐漸普及，有助於更精準的 AML 分類和預後評估，但檢測費用和給付也是考量點。

這份關於 AML 的介紹力求全面且詳細。醫學知識不斷進展，最新的分類、預後標記和治療策略應參考最新的專業指引和文獻。

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